Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Туберозный склероз
| Название препарата | Описание | Торговое наименование | Страна производитель | Льготный перечень |
|---|---|---|---|---|
| Эверолимус | Лекарство, применяемое в онкологии и иммунологии для подавления роста опухолей и предотвращения отторжения трансплантированных органов. Оно блокирует определенные сигнальные пути в клетках и снижает активность иммунной системы, что может быть полезным при лечении рака и при трансплантации органов. | Амеверол | Россия | 14 взн |
Клинические исследования
Dana-Farber Cancer Institute
Протокол NCT00126672
Дата начала исследования: 20.12.2005
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Протокол NCT01929642
Дата начала исследования: 01.07.2013
NYU Langone Health
Протокол NCT02451696
Дата начала исследования: 01.01.2014
Jazz Pharmaceuticals
Протокол NCT02544750
Дата начала исследования: 31.08.2016
Novartis
Протокол NCT03525834
Дата начала исследования: 09.11.2018
Takeda
Протокол NCT03650452
Дата начала исследования: 08.08.2018
Dermatology Specialties Limited Partnership
Протокол NCT03826628
Дата начала исследования: 28.07.2019
Marinus Pharmaceuticals
Протокол NCT04285346
Дата начала исследования: 08.04.2020
Новости и обновления
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.
День осведомленности о дефиците лизосомной кислой липазы
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о кистозном фиброзе
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
День осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о синдроме Шерешевского-Тернера
не пропустите редкий диагноз в своей практике
Российский день осведомленности об НЦЛ 2 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» утвердил новые препараты для закупки
Лекарственные препараты ревумениб, эфанесоктоког альфа и мацитентан в форме диспергируемых таблеток утверждены к закупке Фондом «Круг добра».
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.