Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
ALK-позитивные опухоли
| Название препарата | Описание | Торговое наименование | Страна производитель | Льготный перечень |
|---|---|---|---|---|
| Кризотиниб | Лекарство, применяемое в онкологии для лечения определенных форм рака, таких как хроническая миелоидная лейкемия и редкие типы сарком. Оно ингибирует рост раковых клеток, нарушая их активность, что может замедлить прогрессирование болезни и увеличить выживаемость пациентов. | Ксалкори | Германия | Круг Добра |
Клинические исследования
Pfizer
Протокол NCT00585195
Дата начала исследования: 19.04.2006
National Cancer Institute (NCI)
Протокол NCT01979536
Дата начала исследования: 13.11.2013
University of Texas Southwestern Medical Center
Протокол NCT02513667
Дата начала исследования: 01.11.2015
University of Nebraska
Протокол NCT02561273
Дата начала исследования: 28.09.2015
Takeda
Протокол NCT02737501
Дата начала исследования: 26.05.2016
Pfizer
Протокол NCT03052608
Дата начала исследования: 27.04.2017
University of Colorado, Denver
Протокол NCT03088930
Дата начала исследования: 13.12.2017
City of Hope Medical Center
Протокол NCT03113500
Дата начала исследования: 25.05.2017
Takeda
Протокол NCT03410108
Дата начала исследования: 29.01.2018
Takeda
Протокол NCT03420742
Дата начала исследования: 26.06.2019
BeiGene
Протокол NCT03493451
Дата начала исследования: 13.04.2018
Takeda
Протокол NCT03535740
Дата начала исследования: 31.01.2019
National Cancer Institute (NCI)
Протокол NCT03737994
Дата начала исследования: 25.07.2019
Pfizer
Протокол NCT03909971
Дата начала исследования: 28.04.2019
Hoffmann-La Roche
Протокол NCT04644315
Дата начала исследования: 24.05.2021
Pfizer
Протокол NCT04647110
Дата начала исследования: 14.12.2020
Новости и обновления
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.