Терапия

Селективный ингибитор переносчика желчных кислот подвздошной кишки IBAT.

Ферментный препарат для лечения болезни Гоше. Восполняет дефицит глюкоцереброзидазы и гидролизует глюкозилцерамид.

Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.

Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента. Предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.

Рекомбинантная форма человеческой идуронат-2-сульфатазы. Препарат ферментозаместительной терапии мукополисахаридоза 2 типа.

Рекомбинантная форма человеческой идуронат-2-сульфатазы. Препарат ферментозаместительной терапии для лечения мукополисахаридоза 2 типа.

Антагонист рецептора к интерлейкину-1, ключевому провоспалительному цитокину. Ингибирует связывание интерлейкина-1α и интерлейкина-1β с рецептором и таким образом нейтрализует их биологическую активность. Используется для лечения аутовоспалительных синдромов периодической лихорадки, COVID-19 с тяжелой дыхательной недостаточностью и ревматоидного артрита.

Моноклональное антитело к ИЛ-1β для лечения аутовоспалительных синдромов с лихорадкой и подагрического артита. Блокирует взаимодействие ИЛ-1β со своим рецептором ИЛ-1 и предотвращает развитие воспалительного ответа.

Селективный агонист рецептора к простациклину для лечения легочной артериальной гипертензии у взрослых. Оказывает три эффекта: вазодилатационный, антипролиферативный, антифибротический.

Ферментный препарат для лечения дефицита лизосомной кислой липазы. Рекомбинантная форма человеческой лизосомной кислой липазы. Гидролизует уже накопленные эфиры холестерина и предотвращает их дальнейшее накопление.

Антагонист рецепторов к эндотелину ЕТ-1.

Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека с дополнительными маннозо-6-фосфатными группами.

Ингибитор менина. Блокирует взаимодействие гистоновой метилтрансферазы, KMT2A, с менином для лечения острого лейкоза с транслокацией гена лизин-метилтрансферазы 2A, KMT2A.

Ферментный препарат для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2 типа. Рекомбинантная форма лизосомального фермента трипептидил-пептидазы 1, TPP1.

Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.

Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека с дополнительными маннозо-6-фосфатными группами. Используется только в комбинации с миглустатом и только у взрослых пациентов с поздней формой болезни Помпе. Не зарегистрирован в РФ, не входит в российские клинические рекомендации по болезни Помпе.

Ферментный препарат для лечения болезни Помпе, рекомбинантная форма кислой альфа-глюкозидазы человека.

Ферментный препарат для лечения мукополисахаридоза I типа. Рекомбинантная форма человеческой альфа-L-идуронидазы

Ферментная заместительная терапия мукополисахаридоза IV A типа. Рекомбинантная форма человеческой N-ацетилглюкозамин-6-сульфат-сульфатазы.

Моноклональное антитело для лечения заболеваний спектра оптиконевромиелита, ЗСОНМ с антителами (IgG) к аквапорину-4. Ингибирует рецептор ИЛ-6 и блокирует опосредованный ИЛ-6 провоспалительный сигналинг.