Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Дата обновления
Найдено 47 записей
Дата обновления
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Препарат для лечения гемофилии с высоким титром ингибиторов к экзогенным факторам свертывания крови VIII/IX
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови IX для лечения гемофилии B.
Заболевания:
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания VIII для лечения гемофилии А.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Рекомбинантный фактор свертывания крови VIIа для лечения ингибиторной гемофилии A и B и ряда других состояний.
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Ферментная терапия для лечения болезни Гоше. Препарат ускоряет гидролиз глюкоцереброзида, снижает его накопление в органах и тканях, что улучшает функцию органов и уменьшает симптомы болезни.
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Ингибитор ФНО. Применяется в лечении некоторых аутоимунных и аутовоспалительных заболеваний.
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Моноклональное антитело к ИЛ-1β. Блокирует взаимодействие ИЛ-1β со своим рецептором ИЛ-1 и предотвращает развитие воспалительного ответа.
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Моноклональное антитело к рецептору интерлейкина-6 (IL-6).
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Генный препарат для лечения миодистрофии Дюшена у пациентов с нонсенс-мутацией в гене DMD.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Противоопухолевое средство. Блокирует ферменты MEK1/2, которые участвуют в стимулировании роста клеток.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Медикамент, применяемый для лечения гипофосфатемической рахитической болезни (XLH) у детей и взрослых. Он работает как антитело, уменьшая потерю фосфата в почках и повышая его уровень в организме, улучшая здоровье костей и зубов у пациентов с XLH.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
препарат для замещения дефицита альфа-маннозидазы.
Заболевания:
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Препарат заместительной терапии при синдромах первичного иммунодефицита с нарушениями выработки антител.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Фермент, который замещает дефицит кислой сфиномиелиназы и расщепляет сфингомиелин.
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Миглустат ингибирует глюкозирцерамидсинтазу. Глюкозирцерамидсинтаза — фермент, который отвечает за первый этап синтеза гликосфинголипидов. Препарат способен проходить через гематоэнцефалический барьер.
    Препарат для лечения некоторых видов моногенного ожирения. Препарат активирует меланокортиновый рецептор 4 типа, MC4R.

    Новости и обновления