Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Дата обновления
Найдено 73 записи
Дата обновления
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Заболевания:
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
Ферментный препарат для лечения мукополисахаридоза I типа. Рекомбинантная форма человеческой альфа-L-идуронидазы
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Ферментная заместительная терапия мукополисахаридоза IV A типа. Рекомбинантная форма человеческой N-ацетилглюкозамин-6-сульфат-сульфатазы.
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Моноклональное антитело для лечения заболеваний спектра оптиконевромиелита, ЗСОНМ с антителами (IgG) к аквапорину-4. Ингибирует рецептор ИЛ-6 и блокирует опосредованный ИЛ-6 провоспалительный сигналинг.
    Генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Представляет собой трансген, который кодирует искуственный микродистрофин.
    • Круг Добра
      Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
    Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
    • Круг Добра
      Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
    Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 53 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
    • Круг Добра
      Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
    Олигонуклеотид для лечения миодистрофии Дюшенна, связанной с потерей 51 экзона. Обеспечивает синтез усеченного, но функционально активного дистрофина.
    Зарегистрирован в РФ
    • Круг Добра
      Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
    Генный препарат для лечения миодистрофии Дюшена у пациентов с нонсенс-мутацией в гене DMD.
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Плазматический фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза. Иммуномодулирующее средство. Ингибирует митохондриальный фермент дигидрооротатдигидрогеназу, который необходим для синтеза пиримидина и блокирует пролиферацию стимулированных лимфоцитов.
    Заболевания:
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Рекомбинантная форма человеческой арилсульфатазы В, препарат ферментзаместительной терапии при мукополисахаридозе VI типа.
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммуностимулирующее средство.
    Заболевания:
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммуностимулирующее средство.
    Заболевания:
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммуностимулятор, интерферон бета-1а пролонгированного действия.
    Заболевания:
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммунодепрессант, гуманизированное моноклональное антитело к CD52. Уменьшает количество циркулирующих Т- и B-лимфоцитов, стимулирует их репопуляцию.
    Заболевания:
    Зарегистрирован в РФ
    • 14 взн
      Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
    Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммунодепрессант, снижает количество циркулирующих Т- и В-лимфоцитов, участвующих в патогенезе рассеянного склероза.
    Заболевания:
      Препарат, изменяющий течение рассеянного склероза, ПИТРС. Иммуномодулирующее средство, интерферон бета-1а пролонгированного действия.
      Заболевания:

      Новости и обновления