Эфанесоктоког альфа

Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А.

Показания

EMA: лечение и профилактика кровотечений у пациентов с гемофилией А [1].
FDA: рутинная профилактика, остановка и контроль кровотечений у взрослых и детей с гемофилией А [2].

ГРЛС

В 2025 году эфанесоктоког альфа не зарегистрирован в России [3].

Клинические рекомендации

Препарат не входит в клинические рекомендации по гемофилии, одобренные в 2023 году [4].

Способ применения

Рутинная профилактика кровотечений у взрослых и детей: 50 МЕ/кг препарата АЛТУВОКТ, вводимого один раз в неделю [2].
Остановка и контроль кровотечений: 50 МЕ/кг [2].
Расчетный прирост уровня фактора VIII (МЕ/дл или % от нормы) = 50 МЕ/кг × 2 (МЕ/дл на МЕ/кг) [2].

Действующее вещество

Рекомбинантный гибридный белок, включает в себя человеческий фактор VIII (FVIII) с удаленным B-доменом, домен D’D3 человеческого фактора Виллебранда, Fc-область иммуноглобулина человека G1 и двух XTEN-полипептидов [2]:

• Домен D’D3 позволяет не связываться рекомбинантному фактору VIII с эндогенным фактором Виллебранда. Это нивелирует лимит на период полувыведения препарата, обусловленный клиренсом фактором Виллебранда.
• Fc-область иммуноглобулина человека G1 связывается с неонатальным Fc-рецептором,FcRn. FcRn задерживает лизосомальную деградацию иммуноглобулинов, возвращает их в системный кровоток и таким образом продлевает период полувыведения рекомбинантного фактора VIII в плазме.
• XTEN: неструктурированные полипептиды, состоящие из повторов шести аминокислот (глицина, аланина, пролина, треонина, серина и глутаминовой кислоты). Эти полипептиды дополнительно увеличивают фармакокинетику препарата [2].

Механизм действия

Замещает дефицит фактора свертывания VIII, временно коррекутирует склонность к кровотечениям. Активированный фактор VIII ускоряет активацию фактора X. Активированный фактор X преобразует протромбин в тромбин. Тромбин превращает фибриноген в фибрин, формируется сгусток.



Источники