Нонаког альфа

Рекомбинантный фактор свертывания крови IX для лечения гемофилии B, обусловленной недостаточностью фактора свертывания крови IX. Нонаког альфа замещает неактивный эндогенный фактор свертывания крови IX, временно нормализует его содержание фактора IX и устраняет геморрагические проявления заболевания.

Регистрация. В 2025 году препарат с действующим веществом нонаког альфа зарегистрирова в России для применения при  гемофилии B у детей с 6 лет. 

Механизм действия. В процессе свертывания крови фактор IX активируется фактором свертывания крови VIIа в комплексе с тканевым фактором по внешнему механизму свертывания крови, а также фактором свертывания крови XIа по внутреннему механизму свертывания крови. Активированный фактор свертывания крови IX в комбинации с 2 активированным фактором свертывания крови VIII приводят к активации фактора свертывания крови X, который обеспечивает превращение протромбина в тромбин. Тромбин активизирует процесс преобразования фибриногена в фибрин с образованием кровяного сгустка. 

Эффективность изучена в клинических исследованиях:

1. Подростки от 12 до 18 лет получали препарат с профилактической целью в дозах 40-50 МЕ/кг каждые 3 — 4 дня. На этом фоне спонтанные кровотечения частота спонтанных кровотечений составила 0,6 ± 1,1 случаев за 6 месяцев. Повышение активности фактора свертывания крови IX и степень восстановления активности in vivo не отличались от аналогичных показателей в группе взрослых пациентов. 
2. Дети от 6 до 12 лет: 12 пациентов получали препарат в профилактической дозе 35-55 МЕ/кг с интервалом в 3-4 дня. Степень активности фактора свертывания крови IX через 30 минут после введения препарата повышалась до 74%. У 91,7%подавляющего большинства пациентов с гемофилией B сохранялась остаточная активность фактора IX ≥2% через 72-96 часов после введения препарата. Среднее число зарегистрированных кровотечений в расчете на одного пациента составило 1,9 ± 1,4 случая за 6 месяцев наблюдения. Спонтанные кровотечения отмечались  у 2 из 12 пациентов. Из 19 зарегистрированных кровотечений 14 потребовали введения препарата.

Безопасность. Наиболее значимые побочные эффекты: анафилаксия, флегмона, флебит, образование нейтрализующих антител. В двух клинических исследованиях препарата у детей от 6 до 18 лет не было зарегистрировано ни одной нежелательной реакции.

Источник
Государственный реестр лекарственных средств: нонаког альфа. «Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Иннонафактор®. Международное непатентованное наименование: нонаког альфа». ЛП-N=(002260)-(РГ-RU) от 27.04.2023 Веб-сайт. Дата доступа 29.05.2025