Эфмороктоког альфа

Пролонгированный рекомбинантный фактор свертывания крови VIII для лечения гемофилии А . Период полувыведения примерно в 1,4 — 1,8 раз длиннее по сравнению с традиционными препаратами фактора свертывания VIII [1].

Показания

Механизм действия

Рекомбинантный фактор свертывания крови VIII действует так же, как и эндогенный, участвуя во внутреннем механизме свертывания крови.
После введения больным гемофилией, фактор свертывания крови VIII связывается с фактором Виллебранда. Активированный фактор свертывания крови VIII активируюtn фактор свертывания крови IX, который, ускоряет активацию фактора свертывания крови Х. Активированный фактор свертывания крови Х обеспечивает превращение протромбина в тромбин, который преобразует фибриноген в фибрин. Это приводит к образованию кровяного сгустка [2].

Эффективность: реальная клиническая практика

Систематический обзор 46 публикаций показал эффективность эфмороктокога альфа в реальной клинической практике:

• исследования перехода на эфмороктоког альфас лечения стандартным препаратом с коротким периодом полувыведения, показали, что у большинства пациентов снижались годовая частота кровотечений и потребление препарата.
• исследования эффективности эфмороктокога альфа: медиана годовой частоты кровотечений была между 0,0 и 2,0 на фоне медианного количества инъекций от 1,8 до 2,4 в неделю и медианной дозы от 60 до 105 МЕ/кг/неделю [3].

Безопасность у ранее леченных пациентов

В клинических исследованиях у ранее леченных пациентов с тяжелой гемофилией А эфмороктоког альфа в целом хорошо переносился и продемонстрировал стабильный профиль безопасности [1]. В этих исследованиях участвовали 276 пациентов, из них 94 ребенка младше 18 лет. Участники получали от 1 до 755 доз эфмороктокога альфа в рамках профилактики, эпизодического лечения кровотечений, периоперационного ведения. Минимальная продолжительность лечения была 104 недели [1].

О нежелательных реакциях сообщили 11 пациентов. Наиболее частые НР: артралгия, головная боль, миалгия, недомогание и сыпь. Другие НР: боль после инъекции, боль в спине, брадикардия, боль в груди, кашель, головокружение, дисгевзия, ощущение холода/жара, приливы, гипертензия, припухлость сустава, боль в нижней части живота, процедурная гипотензия. Не было выявлено различий в частоте НР между взрослыми и детьми. Два пациента прекратили участие в исследовании из-за артралгии и сыпи [1]. У одного 25-летнего пациента в исследовании на 14-й неделе был выявлен ингибитор низкого титра, но при повторном тестировании через 18 дней и в дальнейшем результат был отрицательным. Не зарегистрировано ни одного случая анафилаксии [1].

Безопасность у пациентов, не получавших ранее лечение

На фоне терапии ингибиторы развились у 28 из 90 детей с тяжелой гемофилией А, ранее не получавших лечение. У двух пациентов развились тромбозы, связанные с глубокими венами/центральными венозными катетерами, у одного пациента отмечалось кровоизлияние в мягкие ткани на фоне развития высокотитрового ингибитора [1].

Безопасность: реальная клиническая практика

В одном исследовании зарегистрировано появление ингибитора с низким титром. Ни у одного пациента не развились клинически значимые ингибиторы [3].



Источники
1. Frampton JE. Efmoroctocog Alfa: A Review in Haemophilia A. Drugs. 2021 Nov;81(17):2035-2046. DOI: 10.1007/s40265-021-01615-w. Epub 2021 Nov 7. Erratum in: Drugs. 2022 Jan;82(1):95.
2. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата «Элокейт». Международное непатенованное название: эфмороктоког альфа. ЛП-006034- 16.02.22. Государственный реестр лекарственных средств. Дата доступа 27.06.2025.
3. Blatný J, Nielsen EM, Reitzel SB, McMillan AC, Danø A, Bystrická L, Kragh N, Klamroth R. Real-world evidence on efmoroctocog alfa in patients with haemophilia A: A systematic literature review of treatment experience in Europe. Haemophilia. 2023 Jul;29(4):963-974. DOI: 10.1111/hae.14797.