Экулизумаб

Моноклональное антитело к С5 компоненту комплемента, предотвращает образование провоспалительного медиатора анафилатоксина C5a и мембраноатакующего комплекса.

Показания

Экулизумаб применяется у детей и взрослых для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома и пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Препарат также показан взрослым пациентам с двумя аутоиммунными заболеваниями: рефрактерной генерализованной миастенией гравис с антителами к ацетилхолиновым рецепторам и заболеваниями спектра оптиконевромиелита, у которых есть антитела к аквапорину 4и отмечается рецидивирующее течение [1,2].

Способ применения

Препарат вводится внутривенно капельно. Сначала проводится четырехнедельный начальный цикл с введением раз в неделю, дальше — поддерживающая терапия. Дозы и режим введения зависит от заболевания и возрастной группы пациента [1,2].

ГРЛС

В 2025 году экулизумаб зарегистрирован в Государственном реестра лекарственных средств под тремы торговыми наименованиями [3].

Клинические рекомендации

В 2025 году экулизумаб входит в клинические рекомендации по пароксизмальной ночной гемоглобинурии, гемолитико-уремическому синдрому у детей и атипичному гемолитико-уремическому синдрому у взрослых [4–6]

Механизм действия

Экулизумаб — моноклональное антитело к С5 белку комплемента [2]. Комплемент — система белков плазмы, привлекает воспалительные клетки, приводит к опсонизации и уничтожению патогенов [7].

Активация С5 компонента комплемента играет ключевую роль в патогенезе четырех заболеваний. Она провоцирует тромботическую микроангиопатию при аГУС и внутрисосудистый гемолиз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии. В нервной системе вызывает зависимый от мембраноатакующего комплекса лизис и зависимое от С5а воспаление. Это нарушает нервно-мышечную передачу при миастении гравис, а при заболеваниях спектра оптиконевромиелита приводит к некрозу астроцитов, нейронов, олигодендроцитов и повышению проницаемости гемато-энцефалического барьера [2].

Экулизумаб ингибирует расщепление С5 компонента на C5a провоспалительный анафилотоксин C5a и нициирующую субъединицу мембраноатакующего комплекса C5b. Таким образом препарат предотвращает образование комплекса C5b-9, но сохраняет функцию ранних компонентов активации комплемента, которые необходимы для опсонизации микроорганизмов и клиренса иммунных комплексов [2]. Он снижает комплемент-опосредованную тромботическую микроангиопатию при аГУС и гемолитическую активность при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, ингибирует активность терминального комплемента при миастении гравис и заболеваниях спектра оптиконевромиелита [2].


Источники

1. Государственный реестр лекарственных средств, ГРЛС. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Ацверис®. Международное непатентованное наименование: экулизумаб. ЛП-№(003014)-(РГ-RU) от 02.02.2024. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа: 24.09.2025.

2. European Medicines Agency. Soliris: EPAR - Product Information. EMA website. First published: 01.07.2009. Last updated: 18.07.2025. Accessed 24.09.2025.

3. Государственный реестр лекарственных средств. Лекарственные препараты. Дата доступа 13.08.2025.

4. Национальное гематологическое общество, Национальное общество детских гематологов, онкологов, Ассоциация специалистов и организаций лабораторной службы «Федерация лабораторной медицины». Клинические рекомендации. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия. Возрастная категория: взрослые, дети. Утверждены Минздравом России в 2024 году. Веб-сайт Рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа: 24.09.2025.

5. Ассоциация нефрологов. Клинические рекомендации. Атипичный гемолитико-уремический синдром. Возрастная категория: взрослые. Утверждены Минздравом России в 2025 году. Веб-сайт Рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа: 24.09.2025 г.

6. Союз педиатров России, Ассоциация медицинских генетиков, Столичная ассоциация врачей-нефрологов. Клинические рекомендации. Гемолитико-уремический синдром. Утверждены Минздравом России в 2022 году. Веб-сайт Рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа: 24.09.2025.

7. Janeway CA Jr, Travers P, Walport M, et al. The complement system and innate immunity. Immunobiology: The Immune System in Health and Disease. 5th edition. New York: Garland Science; 2001.