Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Идурсульфаза
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
ATX-код
A16AB09
Ферментозная терапия, используемая для лечения мукополисахаридоза II, редкого генетического нарушения метаболизма. Этот препарат помогает разлагать накопление мукополисахаридов в органах и тканях, улучшая функцию органов и качество жизни пациентов.
Новости и обновления
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.
День осведомленности о дефиците лизосомной кислой липазы
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о кистозном фиброзе
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
День осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о синдроме Шерешевского-Тернера
не пропустите редкий диагноз в своей практике
Российский день осведомленности об НЦЛ 2 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» утвердил новые препараты для закупки
Лекарственные препараты ревумениб, эфанесоктоког альфа и мацитентан в форме диспергируемых таблеток утверждены к закупке Фондом «Круг добра».
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.