Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Расбуриказа
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
V03AF07
Расбуриказа — рекомбинантная уратоксидаза, препарат для лечения гиперурикемии при синдроме острого лизиса опухоли [1].
Активное вещество. Уратоксидаза — фермент, который не вырабатывается у мелкопитающих. Расбуриказа получена на основе комплементарной ДНК, выделенной из модифицированного штамма Aspergillus flavus, экспрессируется в генетически модифицированном дрожжевом штамме Saccharomyces cerevisiae.
Механизм действия. Расбуриказа переводит нерастворимую мочевую кислоту в растворимый аллантоин, который выводится с мочой [2].
Эффективность. Пять клинических исследований продемонстрировали, что расбуриказа эффективно снижает уровень мочевой кислоты в плазме крови как у детей, так и у взрослых пациентов [1].Безопасность
Побочные эффекты в клинических исследованиях среди 347 пациентов: рвота (50%), лихорадка (46%), тошнота (27%), головная боль (26%), боль в животе (20%), запор (20%), диарея (20%), мукозит (15%), сыпь (13%).
Наиболее серьезные нежелательные реакции в клинических исследованиях с участием 703 пациентов: анафилаксия, кожная сыпь, гемолиз, метгемоглобинемия. Эти реакции наблюдались менее чем у 1% пациентов [1].
Источники
1. Ueng S. Rasburicase (Elitek): a novel agent for tumor lysis syndrome. Proc (Bayl Univ Med Cent). 2005 Jul;18(3):275-9. doi: 10.1080/08998280.2005.11928082.
2. Cairo MS. Prevention and treatment of hyperuricemia in hematological malignancies. Clin Lymphoma. 2002 Dec;3 Suppl 1:S26-31. doi: 10.3816/clm.2002.s.012.
Новости и обновления
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.