- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
V03AF07
Расбуриказа — рекомбинантная уратоксидаза, препарат для лечения гиперурикемии при синдроме острого лизиса опухоли [1].
Активное вещество. Уратоксидаза — фермент, который не вырабатывается у мелкопитающих. Расбуриказа получена на основе комплементарной ДНК, выделенной из модифицированного штамма Aspergillus flavus, экспрессируется в генетически модифицированном дрожжевом штамме Saccharomyces cerevisiae.
Механизм действия. Расбуриказа переводит нерастворимую мочевую кислоту в растворимый аллантоин, который выводится с мочой [2].
Эффективность. Пять клинических исследований продемонстрировали, что расбуриказа эффективно снижает уровень мочевой кислоты в плазме крови как у детей, так и у взрослых пациентов [1].Безопасность
Побочные эффекты в клинических исследованиях среди 347 пациентов: рвота (50%), лихорадка (46%), тошнота (27%), головная боль (26%), боль в животе (20%), запор (20%), диарея (20%), мукозит (15%), сыпь (13%).
Наиболее серьезные нежелательные реакции в клинических исследованиях с участием 703 пациентов: анафилаксия, кожная сыпь, гемолиз, метгемоглобинемия. Эти реакции наблюдались менее чем у 1% пациентов [1].
Источники
1. Ueng S. Rasburicase (Elitek): a novel agent for tumor lysis syndrome. Proc (Bayl Univ Med Cent). 2005 Jul;18(3):275-9. doi: 10.1080/08998280.2005.11928082.
2. Cairo MS. Prevention and treatment of hyperuricemia in hematological malignancies. Clin Lymphoma. 2002 Dec;3 Suppl 1:S26-31. doi: 10.3816/clm.2002.s.012.
Новости и обновления
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.
День осведомленности о дефиците лизосомной кислой липазы
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о кистозном фиброзе
Не пропустите редкий диагноз в своей практике