- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Расбуриказа
ATX-код
V03AF07
Расбуриказа — рекомбинантная уратоксидаза, препарат для лечения гиперурикемии при синдроме острого лизиса опухоли [1].
Активное вещество. Уратоксидаза — фермент, который не вырабатывается у мелкопитающих. Расбуриказа получена на основе комплементарной ДНК, выделенной из модифицированного штамма Aspergillus flavus, экспрессируется в генетически модифицированном дрожжевом штамме Saccharomyces cerevisiae.
Механизм действия. Расбуриказа переводит нерастворимую мочевую кислоту в растворимый аллантоин, который выводится с мочой [2].
Эффективность. Пять клинических исследований продемонстрировали, что расбуриказа эффективно снижает уровень мочевой кислоты в плазме крови как у детей, так и у взрослых пациентов [1].Безопасность
Побочные эффекты в клинических исследованиях среди 347 пациентов: рвота (50%), лихорадка (46%), тошнота (27%), головная боль (26%), боль в животе (20%), запор (20%), диарея (20%), мукозит (15%), сыпь (13%).
Наиболее серьезные нежелательные реакции в клинических исследованиях с участием 703 пациентов: анафилаксия, кожная сыпь, гемолиз, метгемоглобинемия. Эти реакции наблюдались менее чем у 1% пациентов [1].
Источники
1. Ueng S. Rasburicase (Elitek): a novel agent for tumor lysis syndrome. Proc (Bayl Univ Med Cent). 2005 Jul;18(3):275-9. doi: 10.1080/08998280.2005.11928082.
2. Cairo MS. Prevention and treatment of hyperuricemia in hematological malignancies. Clin Lymphoma. 2002 Dec;3 Suppl 1:S26-31. doi: 10.3816/clm.2002.s.012.
Новости и обновления
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).