Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
V03AF07

Расбуриказа — рекомбинантная уратоксидаза, препарат для лечения гиперурикемии при синдроме острого лизиса опухоли [1]. 

Активное вещество. Уратоксидаза — фермент, который не вырабатывается у мелкопитающих. Расбуриказа получена на основе комплементарной ДНК, выделенной из модифицированного штамма Aspergillus flavus, экспрессируется в генетически модифицированном дрожжевом штамме Saccharomyces cerevisiae.

Механизм действия. Расбуриказа переводит нерастворимую мочевую кислоту в растворимый аллантоин, который выводится с мочой [2].

Эффективность. Пять клинических исследований продемонстрировали, что расбуриказа эффективно снижает уровень мочевой кислоты в плазме крови как у детей, так и у взрослых пациентов [1].

Безопасность
Побочные эффекты в клинических исследованиях среди 347 пациентов: рвота (50%), лихорадка (46%), тошнота (27%), головная боль (26%), боль в животе (20%), запор (20%), диарея (20%), мукозит (15%), сыпь (13%).
Наиболее серьезные нежелательные реакции в клинических исследованиях с участием 703 пациентов: анафилаксия, кожная сыпь, гемолиз, метгемоглобинемия. Эти реакции наблюдались менее чем у 1% пациентов [1]. 

Источники
1. Ueng S. Rasburicase (Elitek): a novel agent for tumor lysis syndrome. Proc (Bayl Univ Med Cent). 2005 Jul;18(3):275-9. doi: 10.1080/08998280.2005.11928082.
2. Cairo MS. Prevention and treatment of hyperuricemia in hematological malignancies. Clin Lymphoma. 2002 Dec;3 Suppl 1:S26-31. doi: 10.3816/clm.2002.s.012.

Новости и обновления