Себелипаза альфа

Ферментный препарат для лечения дефицита лизосомной кислой липазы. Рекомбинантная форма человеческой лизосомной кислой липазы [1].

Механизм действия

Себелипаза альфа связывается с рецепторами на поверхности клеток, интернализируется в лизосомы. В лизосомах препарат катализирует гидролиз эфиров холестерина и триглицеридов до свободного холестерина, глицерина и свободных жирных кислот. В результате восстанавливается метаболизм эфиров холестерина и триглицеридов в лизосомах, снижается накопление липидов в печени и в кишечника. В крови снижается уровень трансаминаз, ЛПНП, триглицеридов, повышается уровень ЛПВП. Улучшаются показатели роста [2].
Показания
Лечение обеих форм дефицита лизосомной кислой липазы у пациентов всех возрастов [3].

Способ применения

Вводится путем внутривенных инфузий один раз в неделю [1].

ГРЛС

В 2025 году себелипаза альфа зарегистрирована в Государственном реестре лекарственных средств под одним торговым наименованием. Регистрация заканчивается в августе 2028 года [3].

Клинические рекомендации

Себелипаза альфа входит в российские клинические рекомендации по дефициту лизосомной кислой липазы [1].


Источники
1. Союз педиатров России, Российская Гастроэнтерологическая Ассоциация, Ассоциация медицинских генетиков, Российское трансплантологическое общество. Другие нарушения накопления липидов (Дефицит лизосомой кислой липазы). Возрастная категория: взрослые, дети. Утверждены Минздравом России в 2025 г. Рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 10.09.2025 г.
2. European Medicines Agency. Kanuma: EPAR — Product Information. EMA website. First published: 01.09.2015. Last updated: 25.08.2023 Accessed 10.09.2025.
3. Государственный реестр лекарственных средств. Листок-вкладыш — информация для пациента. Канума^®, 2 мг/мл, концентрат для приготовления раствора для инфузий. Действующее вещество: себелипаза альфа. ЛП-№(006439)-(РГ-RU) от 31.03.2025 г. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа: 10.09.2025.