Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Главная
Препараты
Селуметиниб

Селуметиниб

ATX-код
L01EE04
Селуметиниб блокирует ферменты MEK1/2, которые участвуют в сигнальном пути RAS-MAPK [1]. Через этот сигнальный путь происходит регуляция процессов клеточной пролиферации, дифференцировки и смерти [2]. MEK1/2 гиперактивны при нейрофиброматозе 1 типа, что приводит к неконтролируемому росту клеток. Блокируя эти ферменты, селуметиниб помогает замедлить рост опухолевых клеток [1].

Показания
Селуметиниб применяется в качестве монотерапии симптоматических, неоперабельных плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. Препарат разрешен к применению у детей от 3 лет и старше [1, 3].

Эффективность и безопасность
В марте 2024 года был опубликован систематический обзор и метаанализ, который включил 10 клинических исследований с участием 268 пациентов с нейрофиброматозом 1 типа и неоперабельными плексиформными нейрофибромами [4]. Вот результаты этого обзора.
  • Показатель эффективности лечения: 68.0% достигли полного или частичного ответа на терапию.
  • Частота контроля заболевания: 96.8%  достигли полного или частичного ответа на терапию или стабилизации состояния. 
  • Частота прогрессирования заболевания: 1.4%.
  • Частота улучшения заболевания: 75.3% для болевого синдрома и 77,8% для моторных нарушений.
  • Нежелательные явления в большинстве были легкой степени тяжести, наиболее распространенными из которых стали желудочно-кишечные реакции. В 62,5% отмечалась диарея и в 54,5% рвота  [4]. .

Регистрация. Селуметиниб зарегистрирован в России под торговым наименованием Коселуго®. Дата окончания регистрации 01.04.2029 [3].

Источники
1. European Medicines Agency: Koselugo. Website: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/koselugo#authorisation-details. Accessed 17.05.2025
2. Bahar, M.E., Kim, H.J. & Kim, D.R. Targeting the RAS/RAF/MAPK pathway for cancer therapy: from mechanism to clinical studies. Sig Transduct Target Ther 8, 455 (2023). https://doi.org/10.1038/s41392-023-01705-z
3. Государственный реестр лекарственных препаратов. Коселуго: листок-вкладыш информация для пациента. ЛП-N=(005053)-(РГ-RU) от 26.03.2025. Вебсайт https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=bda7af02-06d1-4601-b98e-46f540701869 Дата доступа: 17.05.2025 г.
4. Han Y, Li B, Yu X, Liu J, Zhao W, Zhang D, Zhang J. Efficacy and safety of selumetinib in patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2024 May;271(5):2379-2389. doi: 10.1007/s00415-024-12301-8.

Новости и обновления

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.