Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень

Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Категории детей, которых Фонд «Круг Добра» будет обеспечивать сатрализумабом. Источник: Фонд «Круг Добра».

Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения сатрализумаб — в перечень закупок.

Оптиневромиелит, болезнь Девика, — аутоиммунное воспалительное демиелинизирующее заболевание ЦНС. Поражает зрительный нерв и спинной мозг, проявляется эпизодами неврита зрительного нерва и миелита. После эпизода состояние не восстанавливается и каждая новая атака провоцирует прогрессию инвалидизации. Причина заболевания — антитела к аквапорину 4, ключевому регулятору водного обмена в ЦНС.

Оптиконевромиелит — устаревающее название, так как оно не учитывает возможность других проявлений, кроме неврита зрительного нерва и миелита. Поэтому современная классификация рассматривает оптиконевромиелит как проявление заболевания спектра оптиконевромиелита, ЗСОНМ. Среди ЗОСМН различают заболевания  с антителами к аквапорину-4, AQP4-IgG, и без таковых.

Сатрализумаб — один из вариантов таргетной терапии ЗСОНМ с AQP4-IgG. Препарат ингибирует рецептор ИЛ-6 и блокирует опосредованный ИЛ-6 провоспалительный сигналинг, который участвует в патогенезе клинических проявлений оптиконевромиелита.

Экспертный совет принял решение 10 июля 2025 года на основании доклада Бембеевой Раисой Цеденкаевны. Раиса Цеденкаевна — врач невролог КДЦ РДКБ, профессор кафедры неврологии, нейрохирургии и медицинской генетики им. акад. Л.О.Бадаляна ИНН РНИМУ им Н.И.Пирогова.



Заболевания спектра оптиконевромиелита, ЗСОНМ: карточка заболевания в «Орфаскопе».
Сатрализумаб: карточка препарата в «Орфаскопе».


Источники

Фонд «Круг Добра». «Экспертный совет Фонда „Круг добра“ расширил Перечень заболеваний». Вебсайт фонда «Круг добра». Дата доступа 25.07.2025

Holian AH, Weinshenker BG. Emerging Role of Targeted Monoclonal Antibodies in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders. BioDrugs. 2025 Jul;39(4):573-589. doi:
10.1007/s40259-025-00729-x.

Rosso M, Saxena S, Chitnis T. Targeting IL-6 receptor in the treatment of neuromyelitis optica spectrum: a review of emerging treatment options. Expert Rev Neurother. 2020 May;20(5):509-516. doi:
10.1080/14737175.2020.

Xu, H., Agalioti, T., Zhao, J. et al. The induction and function of the anti-inflammatory fate of TH17 cells. Nat Commun 11, 3334 (2020). doi:
10.1038/s41467-020-17097-5.