Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства

Галсульфаза — препарат ферментзаместительной терапии мукополисахаридоза VI типа, МПС VI. Галсульфаза аналогична эндогенному ферменту, восполняет дефицит арилсульфатазы B и уменьшает накопление гликозаминогликанов у пациентов с МПС VI. Оригинальную галсульфазу разработала ирландская биотехнологическая компания БиоМарин, препарат называется «Наглазим». Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». 

Условная регистрация

Реадели® прошел процедуру условной регистрации. Это форма регистрации позволяет обеспечить неудовлетворенные медицинские потребности в лекарственных препаратах, предназначенных для лечения, профилактики или диагностики тяжелых инвалидизирующих или угрожающих жизни заболеваний. Зарегистрировать лекарственный препарат условно можно, только если польза от более ранней доступности на рынке превышает риск, связанный с отсутствием исчерпывающих данных и если после условной регистрации заявитель вероятно сможет представить исчерпывающие недостающие данные по безопасности, эффективности и качеству лекарственного средства.

Данные исследований

В ГРЛС зарегистрировано три клинических исследования Реадели®, из них одно завершено и два продолжаются. Завершено исследование безопасности и фармакокинетики Реадели® по сравнению с Наглазимом® у 52 здоровых добровольцев. В декабре 2027 года завершается клиническое исследование эффективности и безопасности Реадели® по сравнению с Наглазимом® у 20 пациентов с мукополисахаридозом VI типа. В декабре 2029 года завершается клиническое исследование эффективности и безопасности Реадели® у тех пациентов с муколисахаридозом, которые прошли сравнительное исследование. Научных публикаций по результатам исследований нет, но есть информация в общей характеристике лекарственного препарата, ОХЛП.

Информация из ОХЛП

В общей характеристике лекарственного препарата от ноября 2025 года в разделе «Режим дозирования и способ применения» указано, что всего участвовало 56 пациентов с 5 до 29 лет, большинство из которых относилось к детской возрастной группе и что также были получены данные открытого исследования о применении препарата у четырех детей от 3 до 12,7 месяцев, у которых профиль безопасности соответствовал результатам, полученным при лечении пациентов 5 — 29 лет.

В разделе «Нежелательные реакции», указано что участвовало 59 пациентов в пяти клинических исследованиях. Из них у всех отмечалось по меньшей мере одно нежелательное явление, у 42 пациентов развилась по меньшей мере одна нежелательная лекарственная реакция, у 33 пациентов наблюдались реакции, связанные с инфузией (возникшие во время инфузии препарата или в течение дня после ее завершения), РСИ.

По Реадели® ожидаются дополнительные данные. Минздрав будет проводить ежегодно экспертизу новых сведений о препарате, а общая характеристика лекарственного препарата будет обновляться по мере необходимости.

Узнать больше в «Орфаскопе»

Галсульфаза.

Мукополисахаридоз VI типа.

Источники

Единый реестр зарегистрированных лекарственных средств Евразийского экономического союза. Общая характеристика лекарственного препарата. Наглазим^®, 1 мг/мл, концентрат для приготовления раствора для инфузий. Действующее вещество: галсульфаза. ЛП-N=(000911)-(РГ-RU) от 21.08.2025. Веб-сайт ОХЛП и ЛВ ЕАЭС. Дата доступа 17.12.2025.

Единый реестр зарегистрированных лекарственных средств Евразийского экономического союза. Общая характеристика лекарственного препарата. Реадели^®, 1 мг/мл, концентрат для приготовления раствора для инфузий. Действующее вещество: галсульфаза. ЛП-N=(012546)-(РГ-RU) от 24.11.2025. Веб-сайт ОХЛП и ЛВ ЕАЭС. Дата доступа 17.12.2025.

Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 12.09.2025) «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».