Клинические исследования

Оценка биохимических маркеров и клиническое исследование болезни Ниманна-Пика, тип C

Диметилфумарат (ДМФ) при системной склероз-ассоциированной легочной артериальной гипертензии

Даратумумаб в лечении пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелолейкозом или миелодиспластическим синдромом высокого риска

Исследование по оценке эффективности и безопасности оксабакта у пациентов с первичной гипероксалурией

Исследование по оценке эффективности и безопасности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Осуществимость амбулаторного контроля замкнутого цикла с помощью бионической поджелудочной железы iLet при диабете, связанном с муковисцидозом

Исследование липосомального аннамицина для лечения пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ)

Тромбосомы® у пациентов с кровоточащей тромбоцитопенией

A Study Evaluating the Long Term Safety and Efficacy of VX-659 Combination Therapy

Исследование AKCEA-ANGPTL3-LRx (ISIS 703802) у участников с семейной частичной липодистрофией (FPL)

A Safety and Efficacy Study of ADS-5102 in Patients With Multiple Sclerosis and Walking Impairment

Позитивное психологическое вмешательство для пациентов с рассеянным склерозом

Исследование по изучению CSL312 у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком (HAE)

KCNQ1 Cascade Screening

Испытание МРТ для изучения эффективности и безопасности IMU-838 при рецидивирующем ремиттирующем рассеянном склерозе (EMPHASIS)

Исследование по оценке безопасности и эффективности комбинированной терапии VX-121 у пациентов с муковисцидозом

Тренинг G-EO по реабилитации походки при прогрессирующем рассеянном склерозе

Клиническое исследование SHP674 (пегаспаргаза) у участников с недавно диагностированным, нелеченым острым лимфобластным лейкозом

Фаза II, перекрестное клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности KVD900 при лечении приступов ангионевротического отека по требованию у взрослых субъектов с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа.

ВАРИАНТ 2: Исследование по оценке безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах у пациентов с муковисцидозом