Клинические исследования

96-недельное, проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, проводимое с целью сравнения эффективности и безопасности маситиниба в дозе 4,5 мг/кг/сутки и плацебо при лечении пациентов с первично-прогрессирующим или вторично-прогрессирующим безрецидивным рассеянным склерозом

Исследование I/II фазы перорального ингибитора TRK ларотректиниба у детей с распространенными солидными или первичными опухолями центральной нервной системы

Безопасность и эффективность лечения препаратом Гроутропин®-II у детей с низкорослостью

Корзинное исследование восиротида у детей с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан

Долгосрочное исследование исходов болезни Помпе

Алглюкозидаза альфа у детей с младенческой формой болезни Помпе возрастом до 6 месяцев

Корзинное исследование II фазы по оценке TRK-ингибитора ларотректиниба для перорального приёма у пациентов с опухолями, позитивными по наличию слияний генов NTRK

Криоконсервация коры яичников у девочек с синдромом Шерешевского-Тернера (CRYO-X0)

Роль ангиоМРТ сердца в диагностике сердечно-сосудистых аномалий у женщин с синдромом Шерешевского-Тернера

Протокол регистра пациентов с болезнью Помпе

Baby-COMET: авалглюкозидаза альфа у детей при инфантильной форме болезни Помпе

Рандомизированное, многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (двойное слепое: инклизиран по сравнению с плацебо [год 1], за которым следует открытое исследование инклизирана [год 2]) для оценки безопасности, переносимости и эффективность инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и повышенным уровнем ЛПНП-холестерина (ORION-16)

Многоцентровое проспективное открытое без контрольной группы исследование II фазы по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики препарата селексипаг у детей с легочной артериальной гипертензией

Основной протокол для кризотиниба: Открытое дополнительное исследование с участием пациентов из спонсируемых компанией «Пфайзер» клинических исследований кризотиниба

Генетические и эпигенетические основы дисфункции внутреннего уха при синдроме Шерешевского-Тернера (EPIHEAR)

Исследование безопасности и эффективности сомапацитана у детей с нарушениями роста (REAL 9)

POMPE: исследование естественного течения болезни Помпе

TRIPOD: снижение частоты введения алглюкозидазы альфа при болезни Помпе с поздним началом

Двойное слепое рандомизированное исследование в 3 группах длительностью 2 года, направленное на доказательство не меньшей эффективности и безопасности офатумумаба и сипонимода в сравнении с финголимодом у детей с рассеянным склерозом, с последующей открытой терапией в продленной части исследования

Исследование долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа в реальной клинической практике у педиатрических пациентов младше 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы