Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол 232SМ302

Долгосрочное расширенное исследование нусинерсена (BIIB058), применяемого в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее принимавших участие в клиническом исследовании нусинерсена.

Протокол 232SМ302
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
75%
01.05.2022
30.06.2026
Область применения
Педиатрия
Дата начала КИ
01.05.2022
Дата окончания КИ
30.06.2026
Организация, проводящая КИ
Биоген Айдек Ресерч Лимитед
Наименование ЛП
BIIB058 (нусинерсен, Спинраза)
Лекарственная форма и дозировка
Раствор для интратекального введения 50 мг (10 мг/мл) и 28 мг (5,6 мг/мл) в 5 мл (флакон 5.000 мл)
Страна разработчика
Великобритания
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
АЙКЬЮВИА РДС ГезмбХ, 127018, г Москва, г Москва, ул Двинцев, дом 12, корпус 1, этаж 4, пом. I, часть комн.8, комн. 53, 62, Россия
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Оценка долгосрочной безопасности и переносимости нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах пациентам со СМА, ранее принимавшим участие в исследовании 203.
Количество Мед.учреждений
2
Количество пациентов
14
Препараты
Нусинерсен
Нусинерсен
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Исследование проводится в учреждениях
ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России
117997, г. Москва, ул. Островитянова, д. 1
Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования "Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
ГАУЗ СО "ОДКБ"
620149, г. Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, д. 32
Государственное автономное учреждение здравоохранения Свердловской области "Областная детская клиническая больница"
Узнать подробнее
Дата публикации 13 октября 2023 г.
Обновлено 22 ноября 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите в своей практике редкое нейродегенеративное заболевание.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).