Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00003838

Специализированная трансплантация клеток крови при раке крови и костного мозга
Описание
Ход выполнения
100%
15.04.1999
18.06.2020
Дата начала КИ
15.04.1999
Дата окончания КИ
18.06.2020
Организация, проводящая КИ
National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Фаза КИ
II
Цель КИ
Существует множество раковых заболеваний крови и костного мозга, которые потенциально можно вылечить с помощью трансплантации костного мозга (ТКМ). Такие заболевания, как лейкемия, лимфома и множественная миелома, относятся к числу состояний, которые можно лечить с помощью ТКМ. Некоторых пациентов с этими заболеваниями можно лечить только медикаментозной химиотерапией. Однако пациенты, у которых наблюдается рецидив после химиотерапии, обычно не поддаются излечению дополнительными химиотерапевтическими процедурами. Единственный известный вариант, который может обеспечить потенциальное лечение в этом случае, - это ТКМ. Аллогенные трансплантаты представляют собой клетки, полученные от родственников пациента. Трансплантация требует дополнительной высокоинтенсивной химиотерапии и лучевой терапии для уничтожения раковых клеток. При этом многие нормальные клетки костного мозга также разрушаются. Это причина трансплантации стволовых клеток. Стволовые клетки помогают создавать новый функционирующий костный мозг, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Кроме того, иммунные клетки донора имплантируются в организм реципиента и помогают бороться с инфекцией и уничтожать оставшиеся раковые клетки. К сожалению, мощные дозы химиотерапии и лучевой терапии, связанные с аллогенной ТКМ, имеют токсичные побочные эффекты и часто делают ТКМ слишком опасной для многих пациентов. Чтобы уменьшить осложнения ТКМ и сделать ее более безопасным вариантом для пациентов с раком крови и костного мозга, исследователи разработали новый подход к ТКМ. В этом исследовании исследователи планируют использовать стволовые клетки, собранные из кровотока родственников пациента, а не из костного мозга (трансплантация клеток-предшественников/стволовых клеток). Кроме того, исследователи планируют использовать низкие дозы химиотерапии и отказаться от лучевой терапии, чтобы уменьшить побочные эффекты. Большая часть эффекта уничтожения рака будет зависеть от трансплантации стволовых клеток, а не от химиотерапии.
Количество пациентов
202

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.