Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00119366

Моноклональное антитело BC8 йода I 131, флударабина фосфат, общее облучение тела и трансплантация донорских стволовых клеток с последующим назначением циклоспорина и микофенолата мофетила при лечении пациентов с острым миелоидным лейкозом или миелодиспластическим синдромом на поздних стадиях
Описание
Ход выполнения
100%
01.05.2003
08.05.2019
Дата начала КИ
01.05.2003
Дата окончания КИ
08.05.2019
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы II изучаются побочные эффекты и лучшая доза моноклонального антитела BC8 к йоду I 131 при совместном применении с флударабина фосфатом, облучением всего тела и трансплантацией донорских стволовых клеток с последующим назначением циклоспорина и микофенолата мофетила при лечении пациентов с острым миелолейкозом или миелодиспластической болезнью. синдром, который распространился на другие части тела и обычно не поддается лечению или контролю с помощью лечения. Введение химиотерапевтических препаратов, таких как флударабина фосфат, и облучение всего тела перед трансплантацией стволовых клеток периферической крови донора помогает остановить рост раковых или аномальных клеток и не дать иммунной системе пациента отторгнуть клетки донора. стволовые клетки. Кроме того, моноклональные антитела, меченные радиоактивным изотопом, такие как моноклональное антитело йода I 131 BC8, могут находить раковые клетки и переносить к ним убивающие рак вещества, не повреждая нормальные клетки. Когда здоровые стволовые клетки донора вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Иногда трансплантированные от донора клетки могут вызвать иммунный ответ против нормальных клеток организма. Введение флударабина фосфата и облучение всего тела перед трансплантацией вместе с циклоспорином и микофенолата мофетилом после трансплантации может предотвратить это. Введение меченых радиоактивным изотопом моноклональных антител вместе с трансплантатом донорских стволовых клеток, циклоспорином и микофенолата мофетилом может быть эффективным лечением запущенного острого миелолейкоза или миелодиспластического синдрома.
Количество пациентов
18

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.