Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00358657

Флударабин фосфат, циклофосфамид и общее облучение тела с последующей трансплантацией донорского костного мозга и циклофосфамид, микофенолата мофетил, такролимус и сиролимус при лечении пациентов с первичными иммунодефицитными расстройствами или нераковыми наследственными заболеваниями
Описание
Ход выполнения
100%
24.05.2006
25.05.2019
Дата начала КИ
24.05.2006
Дата окончания КИ
25.05.2019
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы I/II изучаются побочные эффекты флударабина фосфата, циклофосфамида и облучения всего тела с последующей трансплантацией донорского костного мозга и циклофосфамида, микофенолата мофетила, такролимуса и сиролимуса при лечении пациентов с первичными иммунодефицитными расстройствами или нераковыми наследственными заболеваниями. Назначение низких доз химиотерапии и облучения всего тела перед трансплантацией костного мозга помогает подготовить организм пациента к принятию костного мозга поступающего донора и снизить риск отторжения иммунной системы пациента. стволовые клетки донора. Когда здоровые стволовые клетки донора вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Иногда трансплантированные от донора клетки могут вызвать иммунный ответ против нормальных клеток организма, называемый болезнью трансплантат против хозяина. Назначение циклофосфамида, микофенолата мофетила, такролимуса и сиролимуса после трансплантации может помочь предотвратить это.
Количество пациентов
14

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.