Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00629798

Бусульфан, мелфалан и флударабин с перитрансплантационным палифермином с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, обедненных Т-клетками, от HLA-совпадающих или несовпадающих родственных или неродственных доноров у пациентов с распространенным миелодиспластическим синдромом (МДС) и острым миелолейкозом (ОМЛ)
Описание
Ход выполнения
100%
12.02.2008
20.10.2020
Дата начала КИ
12.02.2008
Дата окончания КИ
20.10.2020
Организация, проводящая КИ
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование покажет, смогут ли исследователи снизить этот риск, давая пациенту Палифермин. Этот препарат помогает защитить слизистую оболочку рта, горла и желудка. На этих участках обычно появляются раны или язвы, а количество клеток крови очень низкое. Пациент может заразиться инфекциями внутри или из этих язв. Палифермин также может помочь иммунной системе быстрее восстановиться. В настоящее время он одобрен для пациентов, получающих собственные стволовые клетки. Это называется аутологичная трансплантация. В этом исследовании будет проверена возможность использования палифермина для трансплантации аллогенных стволовых клеток, обедненных Т-клетками.
Количество пациентов
64

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.