Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00630253

Кондиционирование цитоксаном, флударой и антитимоцитарным глобулином с последующей трансплантацией стволовых клеток при лечении анемии Фанкони
Описание
Ход выполнения
100%
17.02.2000
10.10.2020
Дата начала КИ
17.02.2000
Дата окончания КИ
10.10.2020
Организация, проводящая КИ
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Фаза КИ
II
Цель КИ
ОБОСНОВАНИЕ: Проведение химиотерапии, такой как циклофосфамид и флударабин, перед трансплантацией донорских стволовых клеток помогает удалить клетки пациента, чтобы позволить клеткам трансплантата прижиться и вырасти. Это также помогает остановить отторжение иммунной системой пациента стволовых клеток донора. Когда здоровые стволовые клетки донора вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Иногда трансплантированные клетки могут вызвать иммунный ответ против нормальных клеток организма. Введение антитимоцитарного глобулина и удаление Т-клеток из донорских клеток перед трансплантацией, а также введение циклоспорина до и после трансплантации может предотвратить это. ЦЕЛЬ: В этом исследовании фазы I/II изучаются побочные эффекты циклофосфамида, флударабина и антитимоцитарного глобулина с последующей трансплантацией донорских стволовых клеток, а также выясняется, насколько хорошо они работают при лечении пациентов с анемией Фанкони.
Количество пациентов
31

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.