Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00796068

Треосульфан, флударабина фосфат и общее облучение тела при лечении пациентов с гематологическим раком, перенесших трансплантацию пуповинной крови
Описание
Ход выполнения
100%
24.02.2009
14.12.2021
Дата начала КИ
24.02.2009
Дата окончания КИ
14.12.2021
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы II изучается эффективность применения треосульфана вместе с флударабина фосфатом и облучением всего тела (TBI) при лечении пациентов с гематологическим раком, которым проводится трансплантация пуповинной крови (UCBT). Проведение химиотерапии, такой как треосульфан и флударабина фосфат, и ЧМТ перед донорской UCBT помогает остановить рост раковых клеток и не дать иммунной системе пациента отторгнуть стволовые клетки донора. Когда стволовые клетки родственного или неродственного донора, которые не совсем соответствуют крови пациента, вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, белые клетки. клетки крови и тромбоциты. Иногда трансплантированные от донора клетки также могут вызывать иммунный ответ против нормальных клеток организма. Введение циклоспорина (CsA) и микофенолата мофетила (MMF) после трансплантации может предотвратить это.
Количество пациентов
130

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.