Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00988013

Модулированное по интенсивности полное облучение костного мозга (IM-TMI) при поздних гематологических злокачественных новообразованиях
Описание
Ход выполнения
100%
01.09.2009
01.02.2016
Дата начала КИ
01.09.2009
Дата окончания КИ
01.02.2016
Организация, проводящая КИ
University of Illinois at Chicago
Цель КИ
Это исследование фазы I с использованием модулированного по интенсивности тотального облучения костного мозга (IM-TMI) в дополнение к режиму химиотерапии при подготовке к трансплантации аллогенных стволовых клеток при запущенных гематологических злокачественных новообразованиях, таких как острый миелоидный или лимфобластный лейкоз высокой степени злокачественности, неходжкинский лейкоз высокой степени злокачественности; с или лимфома Ходжкина, хронический миелогенный лейкоз и плазмоклеточный лейкоз. Поскольку субъекты, участвующие в этом исследовании, страдают тяжелым заболеванием и имеют высокий риск рецидива даже после трансплантации, исследователи предлагают использовать режим химиотерапии (флударабин/бусульфан) — название комбинации химиотерапевтических препаратов, которое дается пациентов перед трансплантацией донорских стволовых клеток вместе с модулированной интенсивностью облучением (IM-TMI) в костный мозг. Тотальное облучение тела (ЧМТ) в сочетании с химиотерапией является стандартом лечения в качестве режима предварительной подготовки перед трансплантацией костного мозга (ТКМ) у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями. Однако ЧМТ может вызывать серьезные побочные эффекты из-за облучения таких органов, как хрусталик глаза, весь мозг, легкие, печень, почки, сердце, тонкая кишка и полость рта. IM-TMI позволяет доставить адекватные дозы радиации в костный мозг, щадя при этом другие органы и, следовательно, ограничивая побочные эффекты радиации. Облучение, наряду с приемом химиотерапевтических препаратов, будет подавлять иммунную систему субъекта и убивать опухолевые клетки, но также усилит эффект режима кондиционирования, что позволит трансплантации костного мозга иметь больше шансов на успех. В этом исследовании не использовались исследуемые препараты. Исследовательской частью этого исследования является использование модулированного по интенсивности тотального облучения костного мозга вместо обычного облучения. IMTMI может доставить 99% назначенного лечения к целевым костям и снизить дозы облучения окружающих органов, как при обычной ЧМТ, на 29–65%.
Количество пациентов
14

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.