Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01028716

Трансплантация донорских стволовых клеток периферической крови при лечении пациентов со злокачественными гематологическими новообразованиями
Описание
Ход выполнения
100%
19.05.2010
07.10.2021
Дата начала КИ
19.05.2010
Дата окончания КИ
07.10.2021
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы II изучается, насколько хорошо трансплантация донорских стволовых клеток периферической крови (PBSC) работает при лечении пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями. Циклофосфамид при добавлении к такролимусу и микофенолата мофетилу безопасен и эффективен для предотвращения тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у большинства пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, перенесших трансплантацию костного мозга от полусовпадающих (гаплоидентичных) доноров. Этот подход расширил возможность трансплантации для пациентов, у которых нет подходящих родственных или неродственных доноров, особенно для пациентов из групп этнических меньшинств. Трансплантат содержит клетки иммунной системы донора, которые потенциально могут распознавать и уничтожать раковые клетки пациента (эффект трансплантат против опухоли). Отторжение клеток донора собственной иммунной системой пациента можно предотвратить путем введения низких доз химиотерапии (флударабин фосфат и циклофосфамид) и общего облучения тела перед трансплантацией. После трансплантации у пациентов может наблюдаться снижение количества клеток крови. Использование стволовых клеток и иммунных клеток, собранных из циркулирующей крови донора, может привести к более быстрому восстановлению показателей крови и может быть более эффективным при лечении заболевания пациента, чем использование костного мозга.
Количество пациентов
46

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.