Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01048905

Протокол NCT01048905

Глютаминовая терапия при гемолиз-ассоциированной легочной гипертензии
Описание
Ход выполнения
100%
01.03.2009
01.03.2014
Заболевания
Легочная артериальная гипертензия, ассоциированная
Дата начала КИ
01.03.2009
Дата окончания КИ
01.03.2014
Организация, проводящая КИ
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Фаза КИ
II
Цель КИ
Основная гипотеза этого исследования заключается в том, что добавление глютамина улучшит соотношение глутамин/глутамат в эритроцитах, биомаркер окислительного стресса, гемолиза и легочной гипертензии (ЛГ) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (СКА) и талассемией (Тал) с ЛГ. ЛГ определяется как скорость струи трикуспидальной регургитации (TRV) при допплеровской эхокардиографии \> 2,5 м/с. Мы также прогнозируем, что терапия глютамином увеличит биодоступность аргинина и впоследствии изменит взаимодействие эндотелия серповидных эритроцитов, которое можно выявить с помощью технологии эндо-ПАТ по образованию оксида азота (NO), что приведет к изменениям биологических маркеров и клиническим исходам. В частности, наша вторая гипотеза заключается в том, что пероральный глютамин уменьшит биомаркеры гемолиза и молекул адгезии, а также улучшит несбалансированное соотношение аргинина и орнитина, которое возникает при гемолитических анемиях, что приводит к улучшению биодоступности аргинина и клиническим последствиям эндотелиальной дисфункции и ЛГ у пациентов с ВСС. и Тал.
Количество пациентов
13
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.