Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01119066

HLA-совместимые родственные или неродственные доноры с обогащенными CD34+ стволовыми клетками периферической крови, обедненными Т-клетками, выделенными с помощью системы CliniMACS при лечении пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями
Описание
Ход выполнения
100%
03.05.2010
30.03.2021
Дата начала КИ
03.05.2010
Дата окончания КИ
30.03.2021
Организация, проводящая КИ
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель этого исследования — выяснить эффекты использования системы под названием CliniMACS для удаления Т-клеток из стволовых клеток крови. Удаление Т-клеток может помочь остановить побочный эффект, называемый болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Некоторые исследования были проведены с использованием CliniMACS, но Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) еще не одобрило его.
Количество пациентов
422

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.