Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01263379

Перенос генов при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе

Протокол NCT01263379
Описание
Ход выполнения
100%
05.10.2010
09.03.2022
Заболевания
Буллезный эпидермолиз
Дата начала КИ
05.10.2010
Дата окончания КИ
09.03.2022
Организация, проводящая КИ
Abeona Therapeutics, Inc
Фаза КИ
II
Цель КИ
В ходе этого испытания будет создан кожный трансплантат, который исследователи называют «LEAES». использование собственных клеток кожи пациента, которые были генетически модифицированы в лаборатории для экспрессии недостающего белка, называемого коллагеном типа VII. Исправленные клетки будут трансплантированы обратно пациенту.
Количество пациентов
12
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.