Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01362595

Пилотное исследование фазы I/II аминокислоты лейцина в лечении пациентов с трансфузионно-зависимой анемией Даймонда-Блэкфана

Протокол NCT01362595
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2013
30.11.2020
Заболевания
Апластическая анемия неуточненная
Дата начала КИ
01.06.2013
Дата окончания КИ
30.11.2020
Организация, проводящая КИ
Northwell Health
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование определит безопасность и возможность назначения аминокислоты лейцина пациентам с анемией Даймонда-Блэкфана (АБА), которые зависят от переливания эритроцитов. Ожидается, что лейцин вызовет реакцию у пациентов с DBA до такой степени, что выработка эритроцитов увеличится. В этом случае переливание эритроцитов можно будет проводить реже или, возможно, прекратить. Исследователи изучат побочные эффекты, если таковые имеются, от назначения лейцина пациентам с DBA. Уровни лейцина будут определяться исходно и во время исследования. Препарат лейцин будет выпускаться в форме капсул и приниматься 3 раза в день в течение 9 месяцев.
Количество пациентов
55
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).