Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01366612

PRO#1278: Флударабин и бусульфан в сравнении с флударабином, бусульфаном и общим облучением тела
Описание
Ход выполнения
100%
16.06.2010
18.08.2020
Дата начала КИ
16.06.2010
Дата окончания КИ
18.08.2020
Организация, проводящая КИ
Hackensack Meridian Health
Фаза КИ
III
Цель КИ
Это единственное институциональное исследование флударабина и бусульфана по сравнению с флударабином, бусульфаном и низкими дозами общего облучения тела у пациентов, перенесших аллогенную трансплантацию стволовых клеток. В исследование будет включено 80 человек из Онкологического центра Джона Тюрера при Медицинском центре Университета Хакенсака. Субъекты, которые имеют право на получение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в соответствии с критериями отбора, будут даны согласие и зачислены. Субъекты будут случайным образом распределены для получения одной из двух схем кондиционирования: флударабина и бусульфана или флударабина-бусульфана и облучения всего тела низкой дозой (TBI). За субъектами будут наблюдать в течение 1 года после трансплантации для оценки частоты рецидивов в каждой группе и токсичности, связанной с трансплантацией. Комбинация флударабина и бусульфана в настоящее время является стандартом лечения пациентов с миелоидными новообразованиями (ОМЛ, ХМЛ и другими миелопролиферативными заболеваниями или МДС), подвергающихся аллогенной трансплантации в HUMC. В этом исследовании мы будем рандомизированно сравнивать стандартную схему со схемой флударабина, бусульфана и TBI.
Количество пациентов
53

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.