Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01574274

SC-PEG-аспарагиназа в сравнении с онкаспаром при остром лимфобластном лейкозе (ОЛЛ) у детей и лимфобластной лимфоме
Описание
Ход выполнения
98%
01.06.2012
01.07.2025
Дата начала КИ
01.06.2012
Дата окончания КИ
01.07.2025
Организация, проводящая КИ
Dana-Farber Cancer Institute
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование проводится с целью узнать о влиянии SC-PEG, который представляет собой новую форму химиотерапевтического препарата под названием аспарагиназа. Аспарагиназа используется для лечения ОЛЛ и лимфобластной лимфомы. Стандартная форма аспарагиназы, называемая Элспар, вводится в мышцы один раз в неделю в течение 30 недель. Существуют и другие формы аспарагиназы. Исследователи будут изучать два из них: онкаспар и каласпаргаза пегол (SC-PEG). Исследователи ранее изучали введение Онкаспара в вену (вместо мышц) каждые 2 недели пациентам с ОЛЛ и показали, что эта дозировка не приводит к большему количеству побочных эффектов, чем введение Элспара еженедельно в мышцы. Исследуемый препарат SC-PEG очень похож, но не идентичен Онкаспару. SC-PEG вводился внутривенно детям и подросткам с ОЛЛ в рамках других научных исследований, и, по-видимому, он дольше сохраняется в крови после приема, чем Онкаспар. Он еще не одобрен FDA. Целью данного исследования является выяснить, аналогичны ли побочные эффекты и уровни препарата SC-PEG, вводимого в вену каждые 3 недели, таковым у Онкаспара, вводимого в вену примерно каждые 2 недели. Исследование также поможет определить, может ли изменение лечения детей и подростков с ОЛЛ с высоким уровнем минимальной остаточной болезни улучшить показатели излечения. Измерение минимальной болезни (MRD) — это лабораторный тест, который выявляет низкие уровни лейкозных клеток, которые исследователи не могут увидеть под микроскопом. В прошлом было показано, что дети и подростки с ОЛЛ и высоким уровнем MRD после одного месяца лечения имеют меньшую вероятность излечения, чем дети с низким уровнем MRD. Поэтому в ходе исследования у участников с лейкемией будут измеряться показатели костного мозга и крови в конце первого месяца лечения, и на основе этих измерений будут осуществляться изменения в терапии. Точно неизвестно, улучшит ли изменение лечения показатели излечения. Уровни MRD можно измерить только в том случае, если на момент постановки диагноза костный мозг заполнен раковыми клетками. Таким образом, исследования MRD будут проводиться только у детей и подростков с ОЛЛ, а не у детей с лимфобластной лимфомой. Другая часть исследования заключается в том, чтобы определить, предотвратит ли назначение антибиотиков в течение первого месяца лечения даже участникам без лихорадки серьезные инфекции в крови и других частях тела. Около 25% детей и подростков с ОЛЛ и лимфобластной лимфомой, получающих стандартное лечение, в течение первого месяца лечения заболевают серьезной бактериальной инфекцией крови. Обычно антибиотики (лекарства, борющиеся с бактериями) вводятся внутривенно только после того, как у ребенка с лейкемией или лимфомой поднимется температура или появятся другие признаки инфекции. В этом исследовании антибиотики будут вводиться перорально или внутривенно всем участникам в течение первого месяца лечения, независимо от того, поднимется ли у них лихорадка или нет.Другая цель исследования — выяснить, как уровень витамина D связан с проблемами костей (такими как переломы или переломы), с которыми сталкиваются дети и подростки с ОЛЛ и лимфобластной лимфомой во время лечения. Некоторые химиотерапевтические препараты, используемые для лечения ОЛЛ и лимфобластной лимфомы, могут ослаблять кости, что повышает вероятность переломов. Витамин D — это натуральное вещество, получаемое из пищи и солнечного света, которое помогает сохранить кости крепкими. Исследователи изучат, как часто у участников наблюдается низкий уровень витамина D во время химиотерапии, и у тех, у кого этот уровень низкий, повысит ли прием добавок витамина D этот уровень. Еще одна цель исследования — узнать больше о биологии ОЛЛ и лимфобластной лимфомы путем исследования образцов крови, костей и спинномозговой жидкости костного мозга. Целью данного исследования является улучшение лечения детей, больных лейкемией, в будущем.
Количество пациентов
240

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.