Структура и функция сонных артерий при синдромах МПС: многоцентровое исследование сети лизосомальных заболеваний

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Организация, проводящая КИ

University of Minnesota

Цели

Синдромы мукополисахаридоза (МПС) — это расстройства, характеризующиеся дефицитом ферментов, которые связаны с осложнениями со стороны сердца. Однако в настоящее время нет доказанных маркеров здоровья сердца и артерий для этой группы населения. Основная цель этого обсервационного исследования — оценить простоту и удобство неинвазивного измерения функции артерий у пациентов с МПС I, МПС II и МПС VI по сравнению со здоровыми субъектами контрольной группы. Обсервационное исследование представляет собой дизайн исследования, означающий, что в этом исследовании не предусмотрено лечение. Вопросы исследования: 1. Отличается ли состояние артерий пациентов с МПС I, II и VI от здоровых людей из контрольной группы? 2. Отличается ли состояние артерий пациентов с МПС VI от пациентов с МПС I и II? Предполагается, что пациенты с МПС будут иметь худшие результаты в отношении здоровья артерий по сравнению со здоровыми людьми из контрольной группы.

Количество пациентов

1147

Источник