Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01690520

Трансплантация донорской пуповинной крови с экс-vivo расширенными клетками-предшественниками пуповинной крови при лечении пациентов с острым миелоидным лейкозом, острым лимфобластным лейкозом, хроническим миелогенным лейкозом или миелодиспластическим синдромом
Описание
Ход выполнения
100%
11.12.2012
29.05.2020
Дата начала КИ
11.12.2012
Дата окончания КИ
29.05.2020
Организация, проводящая КИ
Nohla Therapeutics, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом рандомизированном исследовании II фазы изучается, насколько хорошо трансплантация донорской пуповинной крови с расширенными ex-vivo клетками-предшественниками пуповинной крови или без них работает при лечении пациентов с острым миелоидным лейкозом, острым лимфобластным лейкозом, хроническим миелогенным лейкозом или миелодиспластическими синдромами. Проведение химиотерапии и облучения всего тела перед трансплантацией донорской пуповинной крови помогает остановить рост раковых клеток. Это также может помешать иммунной системе пациента отторгнуть клетки донора. Когда здоровые стволовые клетки и расширенные ex-vivo клетки-предшественники пуповинной крови вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Пока неизвестно, является ли трансплантация донорской пуповинной крови плюс расширенные ex-vivo клетки-предшественники пуповинной крови более эффективной, чем трансплантация только донорской пуповинной крови.
Количество пациентов
163

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.