Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT01700946

Протокол NCT01700946

Терапия острого лимфобластного лейкоза и лимфомы, рецидивирующего или рефрактерного В-клеточного предшественника у детей

Описание

Ход выполнения

100%

15.04.2013

24.07.2021

Заболевания

Острый лимфобластный лейкоз

Дата начала КИ

15.04.2013

Дата окончания КИ

24.07.2021

Организация, проводящая КИ

St. Jude Children's Research Hospital

Фаза КИ

II

Цель КИ

Общая цель этого протокола — повысить уровень излечения рецидивирующего острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ) и лимфобластной лимфомы-предшественника В-клеток. В этом исследовании фазы II изучается риск-ориентированная терапия B-лимфобластного лейкоза или лимфомы при первом рецидиве. Участники стандартного риска (SR) и высокого риска (HR) будут получать различную терапию. Лечение будет состоять из химиотерапии для участников SR и химиотерапии с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) при ГР при первом рецидиве. Индукционная терапия состоит из трех блоков химиотерапии. Первый блок представляет собой новую схему иммунотерапии, включающую химиотерапию, ритуксимаб и инфузию гаплоидентичных естественных клеток-киллеров (NK). Участники SR будут продолжать получать химиотерапию в течение примерно 2 лет. Участники HR будут кандидатами на ТГСК и перейдут к трансплантации, как только будет найден подходящий донор и их минимальная остаточная болезнь (МОБ) окажется отрицательной.

Количество пациентов

80

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.

Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»

Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.

Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта

Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.

Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания

Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.