Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01854359

Идебенон при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе
Описание
Ход выполнения
100%
12.03.2013
31.10.2018
Дата начала КИ
12.03.2013
Дата окончания КИ
31.10.2018
Организация, проводящая КИ
National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Фаза КИ
II
Цель КИ
Фон: - В исследовании идебенона у пациентов с первично-прогрессирующим рассеянным склерозом (IPPoMS) тестировался новый препарат для лечения рассеянного склероза. В исследовании IPPoMS участники принимали либо идебенон, либо плацебо. Исследователи хотят давать идебенон всем участникам в течение 1 года. До сих пор неясно, может ли идебенон замедлить прогрессирование рассеянного склероза, но это исследование может помочь ответить на этот вопрос. Цели: * Предоставить идебенон всем участникам исследования IPPoMS. * Собрать данные о безопасности и эффективности идебенона при первично-прогрессирующем рассеянном склерозе. Право на участие: - Лица в возрасте не менее 18 лет, прошедшие 3 года участия в исследовании IPPoMS. Дизайн: * Первый ознакомительный визит в рамках этого исследования произойдет в тот же день, что и последний визит в рамках исследования IPPoMS. * Участники предоставят образцы крови и проведут люмбальную пункцию. Они также получат новую порцию идебенона, которую нужно будет принимать три раза в день во время еды. Они будут вести дневник, чтобы сообщать о любых побочных эффектах. * После первого лечебного визита участникам предстоит два последующих визита в НИЗ с интервалом в 6 месяцев. Эти визиты могут быть запланированы на несколько дней. Участники предоставят образцы крови и мочи. Им также проведут визуализационные исследования головного мозга и позвоночника. * Участники будут звонить исследователям исследования, чтобы сообщить обновленную информацию о своем состоянии и любых побочных эффектах.
Количество пациентов
61

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.