Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
05.07.2013
Дата окончания КИ
01.12.2023
Организация, проводящая КИ
St. Jude Children's Research Hospital
Фаза КИ
II
Цель КИ
Нейробластома является наиболее распространенной экстракраниальной солидной опухолью в детском возрасте, при этом почти у 50% пациентов наблюдаются распространенные метастазы. Текущее лечение этой группы пациентов высокого риска включает интенсивную мультиагентную химиотерапию (индукцию), за которой следует миелоаблативная терапия со спасением стволовых клеток (консолидация), а затем лечение минимальной остаточной болезни (МОБ) изотретиноином. Недавно был установлен новый стандарт лечения путем улучшения лечения МОБ за счет добавления моноклонального антитела (ch14.18), нацеленного на опухолеассоциированный антиген, дисиалоганглиозид GD2, который равномерно экспрессируется нейробластами. Несмотря на улучшение 2-летней бессобытийной выживаемости (БВВ) на 20%, более трети детей с нейробластомой высокого риска (определение HR) по-прежнему не могут быть вылечены с помощью этого подхода. Поэтому для этой подгруппы пациентов необходимы новые терапевтические подходы. Это исследование будет пилотным исследованием фазы II уникального моноклонального антитела (mAb) против дисиалоганглиозида (анти-GD2) под названием hu14.18K322A, которое применяется во время индукционной химиотерапии. ОСНОВНАЯ ЦЕЛЬ: * Изучить эффективность \[ответ: полная ремиссия + частичная ремиссия (CR+PR)\] на два начальных курса циклофосфамида и топотекана в сочетании с hu14.18K322A (4 дозы/курс с последующим назначением GM-CSF) у ранее не получавших лечения детей с нейробластома высокого риска. * Оценить бессобытийную выживаемость пациентов с впервые диагностированной нейробластомой высокого риска, получавших лечение с добавлением hu14.18K322A. ВТОРИЧНЫЕ ЦЕЛИ: * Изучить возможность введения hu14.18K322A в 6 курсов индукционной химиотерапии и описать противоопухолевую активность (CR+PR) этой 6 курсов индукционной терапии. * Оценить местный контроль и характер неудач, связанных с доставкой дозы модулированной очаговой интенсивности или протонно-лучевой лучевой терапии при абдоминальной нейробластоме высокого риска. * Описать переносимость четырех доз hu14.18K322A с аллогенными естественными киллерами (NK) клетками от приемлемого родителя в период сразу после трансплантации \[день +2–+5 после инфузии стволовых клеток периферической крови (PBSC)\. ] у согласившихся участников. * Описать переносимость hu14.18K322A с интерлейкином-2 и GM-CSF при лечении минимальной остаточной болезни (МОБ).
Количество пациентов
153
Источник