Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01879228

Эффект хронической терапии инкретином при муковисцидозе
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2013
01.03.2020
Заболевания
Дата начала КИ
01.06.2013
Дата окончания КИ
01.03.2020
Организация, проводящая КИ
University of Pennsylvania
Цель КИ
В последние годы диабет стал одним из наиболее значимых сопутствующих заболеваний, которые развиваются у многих пациентов с муковисцидозом (МВ). Диабет типа 1 и типа 2 возникает, когда организм не вырабатывает достаточно инсулина или организм неправильно реагирует на этот инсулин. Инсулин — это гормон, который вырабатывается клетками поджелудочной железы и помогает переносить глюкозу (сахар) из пищи, которую мы едим, в клетки организма для получения энергии. Хотя диабет, связанный с муковисцидозом (CFRD), имеет много особенностей, сходных с диабетом как 1-го, так и 2-го типа, он сильно отличается; следовательно, лечение и уход при CFRD не одинаковы. Целью данного исследования является изучение и понимание различных механизмов, способствующих развитию CFRD, а также лучшее понимание потенциальных средств лечения CFRD. Основная цель - определить эффективность хронической терапии на основе инкретина по сравнению с плацебо на секрецию инсулина у пациентов с МВ с неопределенной толерантностью к глюкозе, нарушенной толерантностью к глюкозе или CFRD.
Количество пациентов
26

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.