Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01898793

Цитокин-индуцированные NK-клетки, подобные памяти, у пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) или миелодиспластическим синдромом (МДС)
Описание
Ход выполнения
100%
11.08.2014
04.04.2022
Дата начала КИ
11.08.2014
Дата окончания КИ
04.04.2022
Организация, проводящая КИ
Washington University School of Medicine
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы I/2 изучаются побочные эффекты и оптимальные дозы активированных естественных клеток-киллеров при лечении пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелолейкозом и миелодиспластическим синдромом. Проведение химиотерапии перед инфузией донорских естественных клеток-киллеров помогает остановить рост раковых клеток и не позволяет иммунной системе пациента отторгать естественные клетки-киллеры донора. Модифицированные естественные клетки-киллеры могут помочь организму выстроить иммунный ответ на уничтожение раковых клеток. Альдеслейкин (интерлейкин-2) может стимулировать лейкоциты (включая естественные клетки-киллеры) уничтожать клетки лейкемии. В фазе II и педиатрической части исследования исследователи намерены использовать максимально переносимую или протестированную (MT/TD) дозу NK-клеток CIML, определенную на этапе I части этого исследования. Во второй фазе исследования IL-2 также заменяется на ALT-803. Обоснованием этого изменения является поддержка NK-клеток, полученных от донора, in vivo после адоптивного переноса. Обновление с поправкой 16: у первых двух пациентов, проходивших лечение в основной когорте фазы II ALT-803, наблюдался набор симптомов, соответствующих синдрому высвобождения цитокинов (СВК). Ведущая группа фазы II ALT-803 была закрыта, и было принято решение. вернуться к поддержке rhIL-2 для оставшейся части участников фазы II исследования.
Количество пациентов
89

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.