Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01912456

Протокол NCT01912456

Исследование по оценке клинической эффективности и безопасности подкожного введения ингибитора С1-эстеразы в профилактике наследственного ангионевротического отека
Описание
Ход выполнения
100%
01.01.2014
01.10.2015
Заболевания
Первичный иммунодефицитНаследственный ангиоотек
Дата начала КИ
01.01.2014
Дата окончания КИ
01.10.2015
Организация, проводящая КИ
CSL Behring
Фаза КИ
III
Цель КИ
Целью данного исследования является оценка эффективности ингибитора C1-эстеразы в предотвращении наследственного ангионевротического отека при его введении под кожу субъектам с наследственным ангионевротическим отеком. Также будет оценена безопасность ингибитора C1-эстеразы. Каждый субъект вступит в подготовительный период продолжительностью до 8 недель. Субъекты, завершившие подготовительный период и имеющие право на участие в программе, затем вступят в фазу лечения, которая включает два последовательных периода лечения. На этапе лечения субъекты будут рандомизированы в одну из четырех групп, состоящих из лечения ингибитором C1-эстеразы в низком или большем объеме в один период лечения и лечения плацебо в низком или большем объеме в другой период лечения. В ходе исследования будет измерено количество наследственных приступов ангионевротического отека, которые испытывают субъекты при получении каждого лечения.
Количество пациентов
90
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.