Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01929642

Рапалоги фенотипа аутизма в TSC: технико-экономическое обоснование

Протокол NCT01929642
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
01.07.2013
01.08.2016
Заболевания
Цели
Целью этого исследования является оценка возможности и безопасности введения рапалогов, сиролимуса или эверолимуса участникам с туберозным склерозирующим комплексом (КТС) и членовредительством, а также измерение когнитивных и поведенческих изменений, включая уменьшение симптомов аутизма, самоповреждения. и агрессивное поведение, а также улучшение когнитивных функций во многих областях когнитивных функций.
Организация, проводящая КИ
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
3
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.