Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01943851

Исследование повышения дозы для изучения безопасности, фармакокинетики (PK), фармакодинамики (PD) и клинической активности GSK525762 у субъектов с рецидивирующими, рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями
Описание
Ход выполнения
100%
14.05.2014
30.04.2020
Дата начала КИ
14.05.2014
Дата окончания КИ
30.04.2020
Организация, проводящая КИ
GlaxoSmithKline
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это открытое многоцентровое исследование с повторной дозой, состоящее из двух частей, для определения максимально переносимой дозы (MTD) и рекомендуемой дозы фазы 2 (RP2D) для GSK525762, принимаемого один раз в день (QD) перорально. Часть 1 исследования представляет собой фазу повышения дозы для выбора рекомендуемой дозы Части 2 (RP2D) на основе профилей безопасности, ФК и ФД, наблюдаемых после перорального введения GSK525762. Подходящие субъекты с некоторыми рецидивирующими рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями (острый миелоидный лейкоз \[ОМЛ\], неходжкинская лимфома \[НХЛ\] и множественная миелома \[ММ\]) будут включены в QD и/или Группы дозирования BID до установления MTD. Субъекты могут продолжать лечение в исследовании до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или отзыва согласия. . После определения MTD можно открыть когорты, принимающие два раза в день (дважды в день), для сбора дополнительных данных о безопасности и оценки предварительной эффективности GSK525762, вводимого два раза в день. Во второй части будет рассмотрена клиническая деятельность MTD или RP2D; отдельные расширенные когорты будут запланированы для острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), неходжкинской лимфомы (НХЛ, включая исследовательскую подгруппу субъектов с myc и B-клеточным лейкозом (BCL)2 и/или перестройками BCL6). сверхэкспрессия \[двойная и тройная лимфома\]) и множественная миелома (ММ). Это первое исследование этого препарата, которое будет проводиться на субъектах с рецидивирующими и/или рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями, для которых не ожидается, что никакие стандартные методы лечения приведут к длительной ремиссии.
Количество пациентов
111

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.