Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02028455

Протокол NCT02028455

Исследование у детей и молодых взрослых генетически модифицированных Т-клеток, направленных против CD19, при рецидивирующем/рефрактерном CD19+ лейкозе
Описание
Ход выполнения
50%
11.02.2014
01.07.2036
Заболевания
Острый лимфобластный лейкозТ-лимфобластная лимфома
Дата начала КИ
11.02.2014
Дата окончания КИ
01.07.2036
Организация, проводящая КИ
Seattle Children's Hospital
Фаза КИ
II
Цель КИ
У пациентов с рецидивирующим или рефрактерным лейкозом часто развивается устойчивость к химиотерапии. По этой причине мы пытаемся использовать Т-клетки, полученные непосредственно от пациента, которые можно генетически модифицировать для экспрессии химерного антигенного рецептора (CAR). CAR позволяет Т-клетке распознавать и уничтожать лейкемическую клетку посредством распознавания CD19, белка, экспрессируемого на поверхности лейкемической клетки у пациентов с CD19+ лейкемией. Это исследование фазы 1/2, предназначенное для определения максимально переносимой дозы CAR+ Т-клеток, а также для определения эффективности. Когорта фазы 1 ограничена теми пациентами, которым уже была проведена аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток (HCT). Фаза 2 открыта для всех пациентов независимо от наличия HCT в анамнезе.
Количество пациентов
167
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.