Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02047318

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и долговечности эффекта LUM001 при лечении холестатического заболевания печени у субъектов с синдромом Алажилля (ALGS).

Протокол NCT02047318
Описание
Ход выполнения
100%
20.12.2013
17.06.2020
Заболевания
Синдром Алажилля
Дата начала КИ
20.12.2013
Дата окончания КИ
17.06.2020
Организация, проводящая КИ
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью этого расширенного исследования является определение долгосрочной безопасности и переносимости исследуемого препарата (LUM001, также известного как Мараликсибат) у детей с ALGS, которые завершили участие в основном протоколе лечения LUM001. Эффективность будет оцениваться путем оценки влияния LUM001 на зуд, биохимические маркеры зуда, а также биохимические маркеры холестаза и заболеваний печени.
Количество пациентов
19
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.