Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02047318

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и долговечности эффекта LUM001 при лечении холестатического заболевания печени у субъектов с синдромом Алажилля (ALGS).

Протокол NCT02047318
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
100%
20.12.2013
17.06.2020
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Цели
Целью этого расширенного исследования является определение долгосрочной безопасности и переносимости исследуемого препарата (LUM001, также известного как Мараликсибат) у детей с ALGS, которые завершили участие в основном протоколе лечения LUM001. Эффективность будет оцениваться путем оценки влияния LUM001 на зуд, биохимические маркеры зуда, а также биохимические маркеры холестаза и заболеваний печени.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
19
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства
Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.
Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.
Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.
Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.
25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.