Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02101736

Кабозантиниб при лечении плексиформных нейрофибром (ПН) у пациентов с NF1 у детей и взрослых

Протокол NCT02101736
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2014
16.02.2022
Заболевания
Нейрофиброматоз 1 типа
Дата начала КИ
01.06.2014
Дата окончания КИ
16.02.2022
Организация, проводящая КИ
University of Alabama at Birmingham
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование «Исследование фазы II кабозантиниба (XL l84) при лечении плексиформных нейрофибром у субъектов с нейрофиброматозом I типа у детей и взрослых с диагнозом нейрофиброматоза типа 1 (NF1) и типом опухоли, называемым плексиформной нейрофибромой (PN). Нейрофибромы — это опухоли, которые развиваются из клеток и тканей, покрывающих нервы. Плексиформные нейрофибромы могут быть уродливыми, болезненными и опасными для жизни. Эти типы опухолей обычно плохо поддаются большинству методов лечения, таких как химиотерапия, лучевая терапия и хирургическое вмешательство, из-за их медленного роста и расположения вблизи жизненно важных структур организма, таких как нервы, кровеносные сосуды и дыхательные пути. Основная цель — определить частоту ответа пациентов с НФ1 и плексиформными нейрофибромами, получавших терапию кабозантинибом, с помощью МРТ. Частота объективного ответа на кабозантиниб определяется как уменьшение объема опухоли на ≥ 20% в конце 12 циклов.
Количество пациентов
45
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.