Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02124772

Исследование по изучению безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ПД) и клинической активности траметиниба у субъектов с раком или плексиформными нейрофибромами и траметиниба в комбинации с дабрафенибом у субъектов с раком, несущим мутации V600
Описание
Ход выполнения
100%
15.01.2015
29.12.2020
Заболевания
Дата начала КИ
15.01.2015
Дата окончания КИ
29.12.2020
Организация, проводящая КИ
Novartis
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это было многоцентровое открытое исследование фазы I/IIa, состоящее из 4 частей (часть A, часть B, часть C и часть D) на педиатрических пациентах с рефрактерными или рецидивирующими опухолями. Часть А представляла собой фазу повторной дозы, повышения дозы и расширения, в ходе которой определялась рекомендуемая доза фазы II (RP2D) монотерапии траметинибом. В части B оценивалась предварительная эффективность монотерапии траметинибом у 4 групп пациентов, специфичных для конкретного заболевания. Целью части C было определение безопасности, переносимости и предварительной активности RP2D траметиниба в сочетании с ограниченным повышением дозы дабрафениба. В части D оценивалась предварительная активность траметиниба в сочетании с дабрафенибом в двух группах пациентов, специфичных для конкретного заболевания. Общая цель этого исследования состояла в том, чтобы эффективно установить безопасную, фармакологически значимую дозу монотерапии траметинибом и траметинибом в сочетании с дабрафенибом у младенцев, детей и подростков, а также определить предварительную активность монотерапии траметинибом и траметинибом в комбинации с дабрафенибом при отдельных рецидивирующих, рефрактерных или неоперабельных случаях. детские опухоли.
Количество пациентов
139

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.