Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02160782

Исследование безопасности и эффективности LUM001 (Мараликсибат) в период отмены препарата у участников с синдромом Алажилля (ALGS)

Протокол NCT02160782
Описание
Ход выполнения
100%
28.10.2014
28.05.2020
Заболевания
Синдром Алажилля
Дата начала КИ
28.10.2014
Дата окончания КИ
28.05.2020
Организация, проводящая КИ
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это долгосрочное открытое исследование с двойным слепым, плацебо-контролируемым, рандомизированным периодом отмены препарата у детей с синдромом Алажиля (ALGS), предназначенное для оценки безопасности и эффективности LUM001 (также известного как мараликсибат или MRX). .
Количество пациентов
31
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.