Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02172950

Открытое исследование безопасности и эффективности рекомбинантного фактора VIII у пациентов с тяжелой гемофилией А

Протокол NCT02172950
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
100%
13.10.2014
19.01.2021
Заболевания
Организация, проводящая КИ
CSL Behring
Цели
В этом многоцентровом открытом расширенном исследовании фазы 3 будет изучена безопасность и эффективность rVIII-SingleChain для профилактики и лечения эпизодов кровотечений по требованию по меньшей мере у 200 ранее лечившихся пациентов (ПТП) с тяжелой врожденной гемофилией А и предыдущим воздействием Продукты FVIII, у которых достигается не менее 100 дней воздействия (ED) rVIII-SingleChain в этом исследовании, а также у ранее не получавших лечения пациентов (PUP) без предыдущего воздействия какого-либо продукта FVIII, которые достигают по меньшей мере 50 EDs по отношению к rVIII-SingleChain в этом исследовании. изучать. Подисследование (открытое как для PTP, так и для PUP) будет изучать использование rVIII-SingleChain в хирургии. Дополнительное исследование (открытое для ПНП, у которых вырабатывается ингибитор rVIII-SingleChain) будет изучать использование rVIII-SingleChain в терапии индукции иммунной толерантности (ITI).
Фаза КИ
III
Количество пациентов
246
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства
Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.
Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.
Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.
Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.
25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.