Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02208050

Исследование эффективности фампридина в улучшении функции верхних конечностей при рассеянном склерозе
Описание
Ход выполнения
100%
21.02.2014
16.02.2016
Дата начала КИ
21.02.2014
Дата окончания КИ
16.02.2016
Организация, проводящая КИ
University College Dublin
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Целью данного исследования является изучение эффекта лечения фампридином у пациентов со вторично-прогрессирующим РС (ВПРС) или первично-прогрессирующим РС (ППРС) с дисфункцией верхних конечностей (согласно времени 9-HPT между 15-90 секундами). и баллы Куртцке EDSS в диапазоне 4,0–7,0 по функции верхних конечностей, оцененные с помощью теста с девятью отверстиями (9-HPT) и функционального теста руки Джебсона Тейлора (JTT). В предыдущих исследованиях на этой группе пациентов было показано, что фампридин эффективен в улучшении двигательных функций, в частности способности ходить, и в настоящее время он лицензирован для такого применения в Европе и США. Дисфункция верхних конечностей часто встречается при ВПРС и ППРС и часто недооценивается. Фампридин влияет на проводимость потенциала действия в демиелинизированных нервных волокнах, и мы предполагаем, что улучшение способности ходить, о котором сообщалось ранее, будет аналогично улучшению дисфункции верхних конечностей. Наше исследование направлено на решение этого вопроса, используя как независимые результаты, так и результаты, сообщаемые пациентами, в контексте рандомизированного плацебо-контролируемого перекрестного исследования.
Количество пациентов
64

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.