Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02439216

Исследование фазы 1/2 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

Протокол NCT02439216

Описание

Ход выполнения

100%

01.04.2016

01.08.2019

Заболевания

Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна

Дата начала КИ

01.04.2016

Дата окончания КИ

01.08.2019

Организация, проводящая КИ

Catabasis Pharmaceuticals

Фаза КИ

II

Цель КИ

Исследование MoveDMD представляет собой многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из трех частей и предназначенное для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) эдасалонексента (также известного как CAT-1004) у педиатрических пациентов с генетическим заболеванием. подтвержденный диагноз МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от ≥4 до \<8 лет. Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу для перорального применения, предназначенную для ингибирования активированного NF-κB, молекулы, которая активируется с младенчества при МДД и играет центральную роль в повреждении мышц и предотвращении регенерации мышц. Будут изучены данные магнитно-резонансной томографии мышц голени и верхней части ног, физические функции (включая временные функциональные тесты) и мышечная сила.

Количество пациентов

31

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.