Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
NYU Langone Health
Цели
Цель этого исследования — определить, влияет ли препарат под названием Эверолимус на передачу сигналов mTOR (сигнал электрической активности в головном мозге) у пациентов с туберозным склерозирующим комплексом (TSC) и фокальной кортикальной дисплазией (FCD) с резистентной к лечению эпилепсией (TRE), которые будут предстоит операция на мозге. Одну группу пациентов будут лечить эверолимусом, а другую — нет. Исследователи определят, существует ли разница в передаче сигналов mTOR между пациентами, получавшими эверолимус, и теми, кто этого не делал. Предыдущие исследования показали, что эверолимус может снижать судорожную активность у пациентов с КТС за счет снижения передачи сигналов mTOR. Поскольку у пациентов с FCD также может наблюдаться избыточная активность мозга, передающая сигнал mTOR, эверолимус также может снижать судорожную активность у этих пациентов. Препарат Эверолимус одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения определенных типов рака молочной железы, поджелудочной железы и почек, опухоли почки, называемой ангиомиолипомой (часто встречается у пациентов с TSC), и пациентов с TSC, у которых есть опухоль головного мозга, называемая субэпендимальным гигантским. клеточная астроцитома (СЕГА). Однако в этом исследовании он считается исследовательским, поскольку он не одобрен для снижения передачи сигналов mTOR и снижения частоты приступов. Исследователи полагают, что эверолимус может быть полезен для снижения так называемой кортикальной гипервозбудимости, то есть избыточной мозговой активности, которая может способствовать судорогам.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
15
Источник