Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02587598

Протокол NCT02587598

Исследование INCB053914 на субъектах с запущенными злокачественными новообразованиями

Описание

Ход выполнения

100%

29.12.2015

11.08.2020

Заболевания

Острый миелобластный лейкоз

Дата начала КИ

29.12.2015

Дата окончания КИ

11.08.2020

Организация, проводящая КИ

Incyte Corporation

Фаза КИ

II

Цель КИ

Это открытое исследование с увеличением дозы провирусного сайта интеграции ингибитора киназы вируса мышиного лейкоза Молони (PIM) INCB053914 у субъектов с запущенными злокачественными новообразованиями. Исследование будет проводиться в 4 частях. В части 1 (увеличение дозы монотерапии) будет оценена безопасность и определена максимально переносимая доза монотерапии INCB053914 и рекомендуемая доза(и) фазы 2 (переносимая фармакологически активная доза, которая будет перенесена в оставшиеся части исследования). В части 2 (расширение дозы монотерапии) будет дополнительно оценена безопасность, эффективность, фармакокинетика (ФК) и фармакодинамика (ФД) рекомендуемой дозы(й) фазы 2. В части 3 (определение комбинированной дозы) будет оценена безопасность INCB053914 в сочетании с выбранными стандартными препаратами лечения (SOC) и определена оптимальная доза INCB053914 в сочетании с традиционными схемами SOC для перехода к части 4. Часть 4 (расширение комбинированной дозы) будет дополнительно оценивать безопасность, эффективность и фармакокинетику рекомендованной комбинации доз для фазы 2.

Количество пациентов

97

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.

Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»

Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.

Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта

Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.

Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания

Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.