Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02648932

Экспресс-исследование: рандомизированное исследование фазы II для ускорения аллогенной трансплантации с немедленным гаплоидентичным поиском плюс неродственного донора пуповины в сравнении с поиском подходящего неродственного донора для пациентов с ОМЛ и МДС высокого риска
Описание
Ход выполнения
100%
04.02.2016
01.04.2020
Дата начала КИ
04.02.2016
Дата окончания КИ
01.04.2020
Организация, проводящая КИ
University of Chicago
Фаза КИ
II
Цель КИ
Исследование направлено на сравнение времени от формального поиска до трансплантации гемопоэтических клеток (HCT) для пациентов 18 лет и старше, рандомизированных между поиском гаплокорда и поиском подходящего неродственного донора (MUD) для пациентов с острым миелолейкозом (ОМЛ) и группой высокого риска. миелодиспластический синдром (МДС)
Количество пациентов
9

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.